近日，首款獲批治療新生兒糖尿病的口服藥物獲批，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP），已建議歐盟授予，Ammtek 公司的 Amglidia 上市許可。Amglidia 劑型為口服混懸液，規格 0.6mg/mL 和 6mg/mL。
2016 年 1 月 15 日 Amglidia 被授予孤兒藥稱號，並於 2018 年 2 月 22 日被 EMA 首次批準用於治療新生兒糖尿病（NDM）。
Amglidia 活性成分格列本脲屬於磺酰脲類降糖藥，通過阻斷 ATP 敏感性鉀通道來刺激胰島 β 細胞分泌胰島素控制血糖，對編碼 KATP 通道基因突變的和染色體 6q24 異常的暫時性新生兒糖尿病患者有效，其最常見的副作用是低血糖、短暫的腹瀉和腹痛等。格列本脲（Daonil）最早於 1969 年 1 月在歐洲上市，而此次 Amglidia 被批準的適應癥、劑型劑量不同，研究顯示 Amglidia 對治療 NDM 具有良好的療效和生物利用度。
新生兒糖尿病（NDM）是一種極為罕見的糖尿病，在足月兒產後六個月內出現的高血糖，至少持續 2 周，伴有酮癥酸中毒的風險。根據臨床癥狀不同，NDM 分為暫時性新生兒糖尿病和永久性新生兒糖尿病，前者在發病 3-6 個月內高血糖可自行緩解或消失，但約半數會在青少年期復發；後者則持續發病。NDM 發病機制不明，已經發現瞭導致這種類型糖尿病的不同基因突變。
目前，治療新生兒糖尿病的方法，通常是護理人員按照處方或傢中父母為患者使用胰島素，或超標簽使用可購買的僅供成人用的格列本脲。為瞭使藥品適合新生兒和兒童患者，藥片通常被壓碎並與少量的水混合，然後用口腔註射器輔助患者服用。這種給藥方式可能會導致低劑量或超劑量用藥風險。
而專門針對新生兒糖尿病的口服藥物 Amglidia 使格列苯脲用藥劑量更準確，以滿足明確的未滿足的醫療需求。此外，使用 Amglidia 治療的患者可能不需要使用胰島素治療或僅需要低劑量。
