1.5 萬種遺傳病有救瞭

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據《每日郵報》北京時間 10 月 26 日報道,麻省理工學院和哈佛大學的科學傢開發瞭兩種基因編輯技術,可以用來修復引起囊腫性纖維化 ( Cystic fibrosis ) 和杜氏營養不良癥(Duchenne)等遺傳疾病的基因突變。

這兩種疾病以及約半數的人類傢族遺傳病,都是由人類基因組中一個字母突變引起的,即 "A" 出現在瞭應該是 "B" 的地方。

新開發的基因編輯系統,能定位 DNA(脫氧核糖核酸)和 RNA(核糖核酸)中的最小單位,修復引發疾病的基因突變。

在他們開發的兩種基因編輯技術中,一種用於編輯基因中的 DNA,另外一種則用於定位 RNA ——用於傳遞基因信息。

新的基因編輯系統適用於活體細胞,如果研究人員能把它們安全有效地用於人類患者,逾 1.5 萬種遺傳疾病可能有望治愈。

由麻省理工學院和哈佛大學聯合組建的博德研究院開發的這一基因編輯系統稱作 " 腺嘌呤堿基編輯器 "(Adenine Base Editor,以下簡稱 "ABE")

ABE 定位遺傳密碼中的 "A" ——腺嘌呤,重新排列其原子,使之轉化為 "G" ——鳥嘌呤。因此,ABE 能將遺傳密碼中不正確的 AT 堿基對,改變為 GC 堿基對。

其他研究人員開發出瞭能將 GC 堿基對改變為 AT 堿基對的基因編輯工具。這些基因編輯工具,使科學傢有能力改變基因組中任何突變的堿基對。

雖然研究人員把 ABE 稱作是一項令人激動的技術,但也承認,與從 CRISPR(一種基礎性基因編輯技術)衍生出來的其他技術一樣,ABE 距離在臨床上應用還有很長的路要走。

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